Założyciele Wektorów FUSE Jordan Turnable, Henrick Stage i Benjamin Balha
Szpital Moorefields I w Londynie w zeszłym tygodniu stworzył międzynarodowe wydarzenia. Lekarze oświadczyli, że uratowali czworo małych dzieci o rzadkim stanie genetycznym, który może powodować ślepotę. Maluchy są leczone przy użyciu terapii genetycznej, przez którą nieszkodliwy wirus, który ma zdrowe wersje wadliwego genu, aby rozwiązać problem dla pacjentów.
„Terapia Jean jest jak science fiction, ale zaczęło mieć ogromny wpływ”-powiedział Benjamin Balha, współzałożycielka duńskiego start-upu biotechnologii zorientowanej na leczenie genetyczne. Wektory bezpiecznikówOgłosił dziś 2 5,2 miliona zbiórki pieniędzy przed nasioną. „Musimy jak najszybciej rozwinąć te zabiegi, ponieważ mogą one uratować życie i zmienić wyniki pacjenta”.
FUSE ma nadzieję odegrać ważną rolę w prawidłowym robieniu tego. Uważa się, że Balha i współzałożyciele są dziś w trakcie produkcji, a nie w nauce. „Jeśli chcemy opracować nowe zabiegi szybciej, bezpieczniej i tanie, musimy rozwiązać problem z przygotowaniem” – dodaje Balha. „Tradycyjne metody produkcji leczenia genetycznego są podobne do prośby o zbudowanie płaszczyzny odrzutowej kowala”.
Fuse koncentruje się na mechanikach, które traktują ludzkie ciało – „wektor” do transmisji. Obecnie leczenie genetyczne wykorzystują komórki ludzkie – technologia opracowana dla innych rodzajów cienia leku – ale w ten sposób jest nieskuteczne i trudne do kontrolowania bezpośrednich komórek. Odkrycie bezpiecznika jest techniką, która pozwala na bezkomórkowe produkt wektorów wirusowych; Wykorzystanie białka i DNA jako bloków budulcowych, które budują wektory dostosowane do dostosowania w celu zapewnienia leczenia.
„Pozwala to na większą dokładność, większą wydajność i zwiększoną skalowalność” – wyjaśnił Turnbull. „Otrzymujesz wysoką jakość leku, eliminując niechciane podwodności, zwiększając szybkość rozwoju od badań do zastosowania klinicznego i zmniejszając koszty produktu, które sprawiają, że wyrafinowane koszty leczenia są bardziej przystępne”.
Ważne są potencjalne korzyści. Bezpiecznik jest bardzo silnie kontrolowany, a pacjenci potrzebują obecnie tylko piątej wymaganej dawki z leczenia genetycznego, które powinny być bardzo bezpieczne. Twierdzi, że może opracować nowy wektor wirusowy do testowania w ciągu zaledwie czterech godzin – w porównaniu z czterema tygodniami w tradycyjnym sposobie. I wydaje się, że koszty są dramatyczne.
Wszystko to jest bardzo ekscytujące dla pracowników służby zdrowia i pacjentów, których chcą leczyć. „Te zabiegi mają tysiące chorób adresowych, których potrzebujemy” – dodaje BAA. „Szansa na zmianę życia ludzi”.
Firma jest na stosunkowo wczesnym etapie – szczególnie pod względem komercjalizacji. FUSE Pre-Revenue, który podpisał tuzin partnerów od CE Shades do instytucji edukacyjnych, które będą rozpatrywać swoją technologię w nadchodzących miesiącach. Oczekuje się, że dwóch przedsiębiorców przekształci niektórych z tych partnerów w klientów, którzy płacą przed końcem roku.
Firma realizuje dwa modele biznesowe, opracowuje własne leczenie genetyczne i daje innym programistom dostęp do procesu produkcyjnego. „Ważne jest, aby jak najszybciej rozwinąć te zabiegi” – powiedział Turnbull.
Nowe fundusze na biznes mogą pomóc w tym wysiłku. W dzisiejszej 2 5,2 miliona rundy HCVC kierował początkową firmą Venture Capital HCVC zarówno w Europie, jak i Ameryce Północnej. „Dzięki unikalnemu rozwiązaniu wirusowego wektora bez komórki, zespołowi założycielskiemu ekspertów i silnym modelu biznesowym, wektory FUSE mają potencjał do pokonania znaczących wyzwań w tej dziedzinie”-powiedział Alexis House, partner zarządzający HCVC. „Wierzymy w ich zdolność do wprowadzania transformowanych metod leczenia pacjentom”.
Novo Nordisk Foundation oraz Denowy Fundusz Eksport i inwestycji wspierały wsparcie rundy z Bioenovation Institute, który jest wspierany przez Międzynarodową Fundację Profit. W poprzednim, dyrektor biznesowy Train Barrentoldi mówi: „Podejście bezpiecznika może potencjalnie rozwinąć terapię genetyczną bardziej interesującą do rozwoju branży i zwiększenia jej dostępu do pacjentów”.
